Линки доступности

В США одобрили первый препарат для лечения синдрома Алажиля


Штаб-квартира FDA в штате Мэриленд

Стоимость годового курса лечения для ребенка, страдающего редким генетическим заболеванием, составит почти 400 тыс долларов

Американская компания Mirum Pharmaceuticals заявила в среду, что производимое ею лекарство стало первым одобренным в США препаратом для лечения зуда, которым страдают больные редким заболеванием - синдромом Алажиля (артериопеченочная дисплазия).

«(Зуд) причиняет боль детям, страдающим этим заболеванием ... и, в конечном счете, этот зуд является ключевым фактором при принятии решения о пересадке печени», - сказал в интервью агентству «Рейтер» генеральный директор Mirum Pharmaceuticals Крис Питц.

По оценке Mirum Pharmaceuticals, стоимость одной упаковки препарата, выпускаемого под брендом Livmarli, составит 1 550 долларов. Ожидается, что стоимость годового лечения препаратом ребенка весом 17 кг – это средний вес пациентов, принимавших участие в клинических исследованиях – составит около 391 тысячи долларов.

Дозировка препарата будет назначаться лечащим врачом в зависимости от веса пациента.

Аналитик из SVB Leerink Мани Фарухар считает, что Livmarli может легко достичь пика продаж в 400 млн долларов уже к 2030 году.

По словам Фарухара, ближайшим конкурентом утвержденного препарата является лекарство Bylvay, производимое Albireo Pharma и находящееся на поздней стадии клинических исследований.

В июле Bylvay был одобрен Управлением по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения другого заболевания печени – прогрессирующего наследственного внутрипеченочного холестаза. Стоимость речения этим препаратом составляет 385 тыс долларов в год.

Синдром Алажиля - редкое генетическое заболевание, при котором желчные протоки у новорожденного настолько узки и деформированы, что это приводит к накоплению желчи в печени. Livmarli блокирует белок, ответственный за транспортировку желчи через тонкую кишку, что помогает выводить желчные кислоты из организма больного естественным путем. При этом препарат обладает серьезными побочными эффектами.

Уважаемые посетители форума, пожалуйста, используйте свой аккаунт в Facebook для участия в дискуссии. Комментарии премодерируются, их появление на сайте может занять некоторое время.

XS
SM
MD
LG