Болезнь Паркинсона неврологическое заболевание, при котором возникает дрожание конечностей, повышение мышечного тонуса и замедленность движений. Болезнь развивается в связи с нарушением выработки нейротрансмиттера «доп-амина», участвующего в передаче импульсов от одного нейрона другому. Это, в свою очередь, приводит к повышенной активности двигательных анализаторов мозга, расположенных в ядрах гипоталамуса.
Попытка применения генной терапии, предпринятая врачами Пресвитерианской клиники Нью-Йорка, была проведена не с целью излечения болезни, а для облегчения ее симптомов. Суть этого метода сводилась к введению в пораженную область мозга клеточной взвеси, содержащей безвредный для человека аденоассоциированный вирус. Поскольку гены не способны проникать сквозь клеточные оболочки - а это вполне под силу вирусам - ученые использовали их в качестве средств доставки генов в пораженные мозговые клетки.
Мэтью Дюринг, (Mathew During) профессор Оклендского университета (University of Auckland), участвовавший в разработке генной терапии болезни Паркинсона, поясняет, что с помощью этого метода врачи пытаются устранить повышенную активность мозговых клеток двигательного анализатора мозга. Профессор Дюринг привел такой пример, сравнивая происходящее внутри мозга при этом заболевании с автомобилем:
«При болезни Паркинсона, педаль «газа» нажата до упора, а тормоза отказали, в связи с чем мозг утрачивает контроль. С помощью генной терапии мы пытаемся добиться того, чтобы доставленные в мозг гены ослабили активность пораженной части мозга и заново перепрограммировать всю сеть».
Профессор Дюринг имеет в виду сеть проводящих путей, по которым передаются импульсы из мозга к нервным окончаниям в пальцах рук, устраняя таким образом дрожание.
Первым пациентом, которого попытались лечить, применяя генную терапию, был пятидесятипятилетний житель Нью-Йорка Натан Клайн. Пользуясь катетером толщиной в человеческий волос, врачи ввели в пораженный участок его мозга через крохотное отверстие в черепе три с половиной миллиарда вирусных частиц, содержащих гены Джи-Эй-Ди, ответственные за выработку вещества Габа, которое снижает активность клеток, регулирующих двигательные функции. Через день после операции Клайн выглядел спокойным и отдохнувшим, хотя и не замечал уменьшения дрожания в правой половине тела, которая так беспокоила его.
Врачи Пресвитерианской клиники Нью-Йорка пока довольны результатами, так как при обследовании у пациента не возникло симптомов воспаления мозга.
Применение метода генной терапии для борьбы с болезнями вызывает споры. В прошлом году в штате Пенсильвания во время экспериментальной процедуры скончался подросток, а во Франции все попытки использования этого метода были временно прекращены после того, как у детей, страдавших врожденным иммунодефицитом, неожиданно развилось заболевание крови, похожее на лейкоз.
Применение генной терапии для лечения Паркинсонизма изучалось на сотнях крыс и семи обезьянах. Врачи высказывают опасения, что вирусы, вводимые в субталомическое ядро, могут распространиться по всему мозгу и привести к осложнениям. Но главный нейрохирург нью-йоркской Пресвитерианской клиники считает, что, судя по результатам опытов на животных, существуют надежные способы борьбы с возможными отрицательными последствиями.
Медики подчеркивают, что операция, которой подвергся Натан Клайн, лишь первый этап клинических испытаний, главная цель которых - выявить, является ли данный метод генной терапии безопасным для человека. Намечено, что этот метод будет испытан на 11 пациентах с болезнью Паркинсона.
Натан Клайн получил самую низкую дозу вирусов и генов. Трем другим пациентам будет введена аналогичная доза, а последующим четырем предстоит увеличить дозу вируса. Оставшимся четырем пациентам вводимая доза будет еще больше увеличена. Однако прежде чем проводить последующие операции, врачи будут в течение месяца наблюдать за состоянием здоровья Клайна.
