Спасительный CYCLO
Сотрудники Юго-Западного медицинского центра Техасского университета успешно испытали в лаборатории экспериментальный метод борьбы с одной из разновидностей болезни Ниманна-Пика. Пока что они работали только с мышами, однако не исключено, что таким же способом удастся помочь и человеку.
Заболевание, о котором идет речь, в первой половине прошлого века описали немецкие врачи Альберт Ниманн и Людвиг Пик. Оно принадлежит той группе нарушений жирового обмена, которые называются липидозами. При этих патологиях нарушаются функции белков, которые участвуют в расщеплении жиров или их переносе внутри клетки. В результате в тканях накапливаются токсичные продукты жирового обмена, что приводит ко многим тяжелым последствиям.
Болезнь Ниманна-Пика проявляется в нескольких формах. Одна из них, болезнь типа C, почти всегда вызывается мутацией гена NPC1, расположенного на восемнадцатой хромосоме. Он кодирует синтез одноименного белка, которые очищает от избыточных жиров органы внутриклеточного пищеварения, лизосомы. Это крошечные пузырьки, упакованные в однослойные мембраны, которые содержат множество ферментов, осуществляющих расщепление ненужных клетке биомолекул. Продукты этого распада выводятся из лизосом благодаря работе специализированных транспортных белков. Неисправность протеина NPC1 приводит к тому, что лизосомы перестают нормально очищаться от холестерина и других сложных жиров. В результате поражаются многие органы, в особенности печень, селезенка и центральная нервная система. Чаще всего болезнь начинается уже в раннем детстве и через несколько лет или даже месяцев приводит к летальному исходу. У взрослых она протекает медленней, но и они редко доживают до сорока лет. Никаких лекарств от этой патологии пока не существует.
Профессор Джон Дьечи [John Dietschy] и его коллеги экспериментировали с мышами, обладающими двумя дефектными версиями гена NPC1. Когда животные достигли семидневного возраста, им ввели препарат 2-гидроксипропил-бета-циклодекстрин, в английском сокращении CYCLO. Молекулы этого вещества образуют устойчивые химические связи с молекулами холестерина. Оказалось, что одна доза CYCLO примерно на треть уменьшает содержание холестерина в мышиных лизосомах. В результате у животных резко ослабли симптомы болезни, причем это улучшение продолжалось около двух месяцев – несколько лет по человеческим нормам.
Медики из Далласа намерены продолжать свои опыты. Они, прежде всего, хотят выяснить, можно ли еще больше отсрочить развитие болезни с помощью многократных инъекций CYCLO. Свои первые результаты они изложили в статье, которая 26 января появилась на сайте журнала Proceedings of the National Academy of Sciences.
Генная трансплантация для больных ревматоидным артритом
Врачи из США и ФРГ обнародовали результаты первого клинического эксперимента, подтвердившего возможность борьбы с ревматоидным артритом с помощью генной терапии. Это сообщение появилось в февральском выпуске журнала Human Gene Therapy.
Ревматоидный артрит по распространенности занимает второе место среди всех ревматических заболеваний, уступая только остеоартриту. Он возникает в результате воспаления и разрушения суставных тканей, вызванного аномальной активностью иммунной системы больного. Такие заболевания называются аутоиммунными, и их список довольно велик. Помимо ревматоидного артрита, в него входят сахарный диабет 1 типа, рассеянный склероз, системная красная волчанка, гломерулонефрит, гемолитическая анемия и другие болезни.
Клиническим экспериментом руководил профессор Гарвардского университета Кристофер Эванс [Christopher Evans], который также возглавляет Центр ортопедических исследований бостонской клинической больницы Beth Israel Deaconess. Несколько лет назад он вместе с коллегами доказал, что в развитии ревматоидного артрита немалая роль принадлежит интерлейкину-1, представителю обширного семейства белков, контролирующих иммунные реакции. Этот результат и стал идейным обоснованием новой генной терапии.
Для участия в испытаниях врачи отобрали двух пожилых немок, страдающих тяжелым артритом. У них из суставов взяли соскобы ткани и инфицировали ее специально сконструированным ретровирусом. Этот вирус нес встроенный человеческий ген, обеспечивающий синтез белка, блокирующего действие интерлейкина-1. Затем экспериментаторы размножили захваченные вирусом клетки и вновь подсадили их в суставы пациенток. Уже через 4 недели обе женщины почувствовали себя лучше, хотя и в разной степени. У них уменьшилась степень воспаления пораженных суставов, и заметно ослабли боли. Организаторы эксперимента полагают, что новая терапия ревматоидного артрита вполне доказала свою перспективность.
Сотрудники Юго-Западного медицинского центра Техасского университета успешно испытали в лаборатории экспериментальный метод борьбы с одной из разновидностей болезни Ниманна-Пика. Пока что они работали только с мышами, однако не исключено, что таким же способом удастся помочь и человеку.
Заболевание, о котором идет речь, в первой половине прошлого века описали немецкие врачи Альберт Ниманн и Людвиг Пик. Оно принадлежит той группе нарушений жирового обмена, которые называются липидозами. При этих патологиях нарушаются функции белков, которые участвуют в расщеплении жиров или их переносе внутри клетки. В результате в тканях накапливаются токсичные продукты жирового обмена, что приводит ко многим тяжелым последствиям.
Болезнь Ниманна-Пика проявляется в нескольких формах. Одна из них, болезнь типа C, почти всегда вызывается мутацией гена NPC1, расположенного на восемнадцатой хромосоме. Он кодирует синтез одноименного белка, которые очищает от избыточных жиров органы внутриклеточного пищеварения, лизосомы. Это крошечные пузырьки, упакованные в однослойные мембраны, которые содержат множество ферментов, осуществляющих расщепление ненужных клетке биомолекул. Продукты этого распада выводятся из лизосом благодаря работе специализированных транспортных белков. Неисправность протеина NPC1 приводит к тому, что лизосомы перестают нормально очищаться от холестерина и других сложных жиров. В результате поражаются многие органы, в особенности печень, селезенка и центральная нервная система. Чаще всего болезнь начинается уже в раннем детстве и через несколько лет или даже месяцев приводит к летальному исходу. У взрослых она протекает медленней, но и они редко доживают до сорока лет. Никаких лекарств от этой патологии пока не существует.
Профессор Джон Дьечи [John Dietschy] и его коллеги экспериментировали с мышами, обладающими двумя дефектными версиями гена NPC1. Когда животные достигли семидневного возраста, им ввели препарат 2-гидроксипропил-бета-циклодекстрин, в английском сокращении CYCLO. Молекулы этого вещества образуют устойчивые химические связи с молекулами холестерина. Оказалось, что одна доза CYCLO примерно на треть уменьшает содержание холестерина в мышиных лизосомах. В результате у животных резко ослабли симптомы болезни, причем это улучшение продолжалось около двух месяцев – несколько лет по человеческим нормам.
Медики из Далласа намерены продолжать свои опыты. Они, прежде всего, хотят выяснить, можно ли еще больше отсрочить развитие болезни с помощью многократных инъекций CYCLO. Свои первые результаты они изложили в статье, которая 26 января появилась на сайте журнала Proceedings of the National Academy of Sciences.
Генная трансплантация для больных ревматоидным артритом
Врачи из США и ФРГ обнародовали результаты первого клинического эксперимента, подтвердившего возможность борьбы с ревматоидным артритом с помощью генной терапии. Это сообщение появилось в февральском выпуске журнала Human Gene Therapy.
Ревматоидный артрит по распространенности занимает второе место среди всех ревматических заболеваний, уступая только остеоартриту. Он возникает в результате воспаления и разрушения суставных тканей, вызванного аномальной активностью иммунной системы больного. Такие заболевания называются аутоиммунными, и их список довольно велик. Помимо ревматоидного артрита, в него входят сахарный диабет 1 типа, рассеянный склероз, системная красная волчанка, гломерулонефрит, гемолитическая анемия и другие болезни.
Клиническим экспериментом руководил профессор Гарвардского университета Кристофер Эванс [Christopher Evans], который также возглавляет Центр ортопедических исследований бостонской клинической больницы Beth Israel Deaconess. Несколько лет назад он вместе с коллегами доказал, что в развитии ревматоидного артрита немалая роль принадлежит интерлейкину-1, представителю обширного семейства белков, контролирующих иммунные реакции. Этот результат и стал идейным обоснованием новой генной терапии.
Для участия в испытаниях врачи отобрали двух пожилых немок, страдающих тяжелым артритом. У них из суставов взяли соскобы ткани и инфицировали ее специально сконструированным ретровирусом. Этот вирус нес встроенный человеческий ген, обеспечивающий синтез белка, блокирующего действие интерлейкина-1. Затем экспериментаторы размножили захваченные вирусом клетки и вновь подсадили их в суставы пациенток. Уже через 4 недели обе женщины почувствовали себя лучше, хотя и в разной степени. У них уменьшилась степень воспаления пораженных суставов, и заметно ослабли боли. Организаторы эксперимента полагают, что новая терапия ревматоидного артрита вполне доказала свою перспективность.
