Линки доступности

Стволовые клетки с опасными генами


Американским ученым удалось перепрограммировать клетки кожи людей, страдающих тяжелыми генетическими заболеваниями, в работоспособные аналоги стволовых клеток.

Генное перепрограммирование соматических клеток взрослых организмов в функциональные подобия стволовых клеток само по себе уже не ново. Впервые такая процедура была осуществлена в опытах на мышах, результаты которых были опубликованы еще два года назад. Клетки, наследственный аппарат которых подвергается подобной перестройке, стали с тех пор называть индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками, в сокращении ИПСК.

Осенью прошлого года американские и японские исследователи сообщили о первом получении ИПСК, сырьем для которых послужили кожные клетки взрослых людей. С тех пор подобные эксперименты повторялись неоднократно, однако в качестве исходного материала в них неизменно использовались клетки людей, не страдающих никакими генетическими болезнями.

Теперь две группы исследователей из Гарварда и Колумбийского университета сделали следующий шаг. Одна из этих команд, возглавляемая Кевином Эгганом, создала линии ИПСК, изготовленных посредством переделки кожных клеток двух пожилых людей, страдающих амиотрофическим боковым склерозом. Это неизлечимое прогрессирующее заболевание центральной нервной системы приводит к гибели двигательных нейронов головного и спинного мозга. Его природа до сих пор окончательно не установлена, однако точно известно, что одна из форм этой болезни порождается мутацией, локализованной в пределах одного-единственного гена. Пациенты, у которых были взяты для переделки кожные клетки, страдают именно этой разновидностью болезни. Отсюда следует, что ИПСК, полученные из этих клеток, также несут эту мутацию.

Эгган и его коллеги считают, что подобные исследования имеют большое будущее. Им уже удалось заставить новосозданные ИПСК дать начало тем самым двигательным нейронам, которые поражаются при амиотрофическом боковом склерозе. Теперь гарвардские ученые рассчитывают начать эксперименты с полученными культурами нейронов, которые позволят выяснить молекулярные механизмы, приводящие к этой болезни. Они также полагают, что на этих культурах можно будет испытывать действие новых лекарств, предназначенных для борьбы с этой патологией. Если эту программу удастся реализовать, откроется путь к аналогичному исследованию других заболеваний, вызванных генными мутациями.

Второй исследовательский коллектив отчитался в еще большем числе аналогичных достижений. Гарвардский профессор биохимии и молекулярной фармакологии Джордж Дэли и его коллеги сообщили в журнале Cell, что им удалось создать несколько линий ИПСК, несущих генетический материал, связанный с возникновением десяти различных заболеваний. Они тоже получены посредством перепрограммирования кожных клеток, которые на этот раз брались у доноров в возрасте от одного месяца до 57 лет. Новые линии ИПСК содержат участки наследственной информации, ответственных за развитие сахарного диабета I типа, болезней Хантингтона и Паркинсона, синдрома Дауна, болезни Гоше и еще нескольких тяжелых патологий.

XS
SM
MD
LG