В Рочестерском университете (штат Нью-Йорк) выполнены опыты на животных, которые доказывают принципиальную возможность использования стволовых клеток для борьбы с обширным семейством неизлечимых заболеваний, развивающихся у детей с нарушениями нормального формирования защитных оболочек, покрывающих нервные волокна.
Оболочки работают наподобие изоляции электропроводов, предотвращая утечку электрических импульсов, проходящих по нервам. Они состоят из миелина – специфического белого вещества, включающего белковые и жироподобные компоненты.
Существует обширная группа заболеваний, которые приводят к повреждению или уничтожению миелиновых оболочек у взрослых людей (этот процесс называется демиелинизацией). Самое известное из них – это рассеянный склероз, но есть и немало других.
С детьми дело обстоит иначе. У новорожденнных младенцев многие нервные волокна еще не имеют полностью сформированных миелиновых чехлов, и это вполне нормально. Патологии возникают, когда чехлы так и остаются недоделанными. Такие болезни называют лейкодистрофиями – точнее, педиатрическими лейкодистрофиями. У них много конкретных имен: болезнь Гоше, болезнь Канавана, болезнь Краббе, болезнь Ниманна-Пика, болезнь Тэя-Сакса. Существуют также редкие генетические болезни, при которых демиелинизация начинается не после достижения взрослости, а в детстве или юности – это адренолейкодистрофия и адреномиелонейропатия.
Профессор нейрохиругии и нейрологии Рочестерского университета Стивен Голдман и члены его группы работали с мышами, наделенными мутацией, препятствующей нормальному синтезу миелина. Существует чистая лабораторная линия таких мышей, которых обычно называют трясунами, поскольку они страдают судорогами и могут совершать лишь резкие и некоординированные движения. Экспериментаторы скрестили мышей этой линии с другими генноинженерными мышами, обладающими резко ослабленной иммунной системой. В результате у них получились мыши-трясуны с подавленным иммунитетом, которым можно было вводить чужеродные биоматериалы, не опасаясь их отторжения.
Исследователи отобрали 26 таких новорожденных мышей и ввели им по 300 тысяч человеческих стволовых клеток, из которых рождаются клетки нейроглии – опорной ткани центральной нервной системы. Они рассчитывали, что эта процедура запустит процесс миелинизации нервных волокон и тем самым позволит животным обрести нормальное существование. Эти надежды оправдались – но только частично. Двадцать две мыши погибли в течение пяти месяцев, что всегда бывает с мышами-трясунами. Однако нашлась и четверка счастливцев, которые прожили свыше года. В течение первых четырех месяцев после рождения они демонстрировали те же патологические симптомы, что и их менее везучие сородичи, но затем их состояние стало постепенно улучшаться. У мышей прекратились приступы судорог, и они начали двигаться почти нормально.
Когда животным исполнилось 14 месяцев, экспериментаторы их умертвили, чтобы провести микроскопическое исследование мозговых тканей. Как ожидалось, нервные волокна в зонах введения стволовых клеток были покрыты миелином. Итоги этих экспериментов подведены в статье, которую 5 июня опубликовал журнал Cell Stem Cell.
Ученые сами признают, что процент излечения пока невелик. Однако они полагают, что есть способы его повысить. Результаты опытов свидетельствуют о том, что введенные стволовые клетки запускают синтез миелина довольно медленно – ведь состояние и выживших, и погибших мышей сначала ухудшалось. Стивен Голдман надеется подобрать противосудорожные лекарства, которые позволят мышам дожить до 4-5 месяцев, и тем дать время стволовым клеткам начать работу по формированию миелиновых оболочек. Скорее всего эти эксперименты потребуют еще нескольких лет. Если они приведут к успеху, можно будет думать о клинических испытаниях этого метода.
