Нью-йоркские невропатологи опубликовали первые результаты клинических испытаний экспериментальной генной терапии, направленной на облегчение страданий пациентов, страдающих далеко зашедшей болезнью Паркинсона.
В испытаниях приняли участие одиннадцать мужчин и одна женщина, которым уже не помогали стандартные лекарства. Всем им была сделана хирургическая операция, в ходе которой в ткани мозга был введен безвредный вирус, содержащий искусственно добавленный лечебный ген. Медики надеялись, что вирус будет встраиваться в хромосомы нервных клеток одного из участков мозга, отдавая им свою генетическую информацию.
В этом случае хотя бы часть нейронов должна была приступить к синтезу декарбоксилазы глутаминовой кислоты. Этот фермент играет важную роль в синтезе гамма-аминомасляной кислоты, тормозящей чрезмерную активность центральной нервной системы. Создатели нового метода терапии рассчитывали таким образом успокоить гипоталамическое ядро мозга, которое при болезни Паркинсона чрезмерно возбуждено. Это перевозбуждение подавляет активность нейронов, производящих нейромедиатор допамин, дефицит которого как раз и приводит к развитию характерных симптомов болезни Паркинсона.
Врачи с самого начала знали, что новый метод терапии не излечит пациентов, однако надеялись, что он улучшит их самочувствие. Анализ собранных данных показал, что ни у кого из больных лечение не вызвало осложнений, а интенсивность проявления симптомов болезни Паркинсона в среднем сократилась на 27% (а у некоторых больных – более чем вдвое).
Руководитель клинического эксперимента Эндрю Фейгин и его коллеги планируют вскоре приступить ко второй серии испытаний с более высоким числом пациентов и более жестким контролем результатов. Это сообщение появилось 22 июня в лондонском медицинском журнале Lancet.
